Kanadyjscy naukowcy po raz pierwszy dostarczyli lek do mózgu chorego na SLA

Kanadyjscy naukowcy po raz pierwszy dostarczyli lek do mózgu chorego na SLA

Chełm z ukierunkowanymi ultradźwiękami jest przymocowany do skanera MRI w ramach wczesnego etapu badania klinicznego badającego dostarczanie immunoglobuliny do mózgu pacjenta z ALS w Sunnybrook Health Sciences Centre w Toronto.

To pierwszy taki przypadek w historii: kanadyjscy lekarze dostarczyli lek bezpośrednio do mózgu chorego na SLA, wykorzystując fale ultradźwiękowe do czasowego otwarcia bariery krew–mózg.

W sali kontrolnej centrum badawczego w Toronto, dr Lorne Zinman z ekscytacją pokazuje na ekranie swojego telefonu skan mózgu pacjenta. Jasna plama w okolicach kory ruchowej to znak, że eksperymentalna terapia dotarła tam, gdzie powinna. To pierwsza taka procedura na świecie — lek przeciwzapalny, podany dożylnie, przeniknął przez barierę krew–mózg bez operacji, dzięki skupionym ultradźwiękom.

Terapia została zastosowana u 70-letniego Billa Traynora, pierwszego z sześciu uczestników badania klinicznego prowadzonego w Sunnybrook Health Sciences Centre. Celem jest sprawdzenie bezpieczeństwa dostarczania leków pacjentom z SLA (stwardnieniem zanikowym bocznym) za pomocą nieinwazyjnych fal ultradźwiękowych.

— To kamień milowy — mówi dr Zinman, neurolog i dyrektor kliniki SLA. — Po raz pierwszy możemy otworzyć barierę krew–mózg dokładnie tam, gdzie zaczyna się choroba.

Bariera ta chroni mózg przed szkodliwymi czynnikami, ale jednocześnie uniemożliwia przenikanie leków. Tym razem jednak naukowcy zastosowali nowatorską metodę: najpierw podano pacjentowi immunoglobulinę i zastrzyk z mikropęcherzyków, a następnie założono mu specjalny hełm wyposażony w 4000 przetworników ultradźwiękowych. Ich działanie – polegające na powodowaniu mikroruchów pęcherzyków w naczyniach krwionośnych – tymczasowo otworzyło barierę, umożliwiając lekowi dotarcie do chorego obszaru.

— To precyzyjne, chwilowe otwarcie, które musi się potem zamknąć — podkreśla dr Agessandro Abrahao, współautor badania.

Traynor przeszedł zabieg bez problemów, a bariera zamknęła się zgodnie z oczekiwaniami. W piątek miał zostać wypisany ze szpitala. Naukowcy zaznaczają, że badanie znajduje się na bardzo wczesnym etapie i nie należy go traktować jako terapii leczniczej. To dopiero początek drogi.

Jednak sukces procedury otwiera drzwi do kolejnych prób — tym razem z innymi lekami, które dotąd nie były w stanie pokonać bariery krew–mózg.

Traynor, u którego pierwsze objawy pojawiły się zaledwie 10 miesięcy temu, nie traci nadziei.

— Bycie królikiem doświadczalnym jest ekscytujące — mówi. — To może nie mnie uratuje, ale może pomóc komuś w przyszłości.

Diagnoza SLA była dla niego ciosem, który porównał do „wyroku śmierci”. Mimo to postanowił się nie poddawać. — Jestem jednym z tych ludzi, którzy są superpozytywnie nastawieni — mówi z uśmiechem.

Tymczasem lekarze przypominają, jak tragiczna i nieuleczalna pozostaje ta choroba. — Średnia długość życia po pierwszych objawach wynosi zaledwie trzy do pięciu lat — mówi Zinman. — W naszej klinice mamy trzy, cztery zgony tygodniowo. Tysiące pacjentów zmarło pod moją opieką. Każdego dnia myślę o tym, że wciąż nie mamy skutecznej terapii.

Dlatego ten eksperyment jest tak ważny — nie dlatego, że daje odpowiedź, ale dlatego, że po raz pierwszy zadaje właściwe pytania w odpowiednim miejscu.

Co to jest SLA?

SLA (stwardnienie zanikowe boczne, ang. ALS – amyotrophic lateral sclerosis) to śmiertelna, postępująca choroba neurodegeneracyjna. Powoduje ona stopniowy zanik neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, prowadząc do paraliżu, a w końcu do całkowitej niewydolności organizmu, w tym oddechowej. Choroba nie ma obecnie skutecznego lekarstwa, a jej przyczyny pozostają w dużej mierze nieznane. Do znanych ofiar SLA należą m.in. Stephen Hawking i Lou Gehrig (od jego nazwiska pochodzi potoczna nazwa „choroba Lou Gehriga” w USA).

Na podst. Canadian Press